Post by alamin447 on Aug 3, 2023 0:10:46 GMT -5
atisiran组诺福克QOL-DN评分相对于基线的最小二乘平均（±SE）变化为-6.7±1.8，而安慰剂组为14.4±2.7（最小二乘平均差，-21.1分；95% CI，-27.2至-15.0；P<0.001）（图2C ）。所有亚组的诺福克 QOL-DN 评分均显示出有利于 patisiran 的一致效果（补充附录图 S4））。18 个月时，接受 patisiran 治疗的患者中有 51% 的诺福克 QOL-DN 评分有所改善（与 18 个月时的基线相比有所
下降），而接受安慰剂的患者只有 10%（图 2D ）。 表 2. 次要Telegram 用户号码列表和探索性终点。 所有其他次要终点均观察到有利于 patisiran 治疗的显着组间差异（表 2）。经测定，10 米步行测试中的步态速度（接受 patisiran 的患者为 53%，接受安慰剂的患者为 13%）和运动强度（接受安慰剂的患者为 40% 对 1%）也相对于基线有所改善。 18 个月时进行 NI
S 弱点测试。对于所有次要终点，在第一个疗效评估时间点（修改后的 BMI 为 3 个月，所有其他终点为 9 个月），组间差异明显有利于 patisiran。 选择探索性终点有利于 patisiran，148 名患者中有 108 名 (73%) 的多发性神经病残疾评分稳定（96 名患者 [65%]）或较基线有所改善（12 名患者 [8%]）；在安慰剂组中，77 名患